Un farmaco per salvare la vita di Vittoria

La bambina di un anno e mezzo è affetta da Sma di tipo 1, una malattia genetica neuro-degenerativa. Un nuovo farmaco sperimentale potrebbe salvarla ma l’azienda farmaceutica non ha ancora dato il suo assenso

Vittoria

La marcia per la salute della piccola Vittoria, programmata per questa sera per le vie del Vomero a Napoli, è rimasta l’ultima speranza per la famiglia della piccola di un anno e mezzo affetta da una malattia genetica. Alla bambina è stata diagnosticata la Sma di tipo 1, patologia degenerativa a prognosi infausta che crea problemi ai muscoli e alla respirazione, fino alla paralisi degli arti e dei muscoli del torace, con l’impossibilità di respirare, deglutire e alimentarsi.

Una petizione per salvarla

Il ministro della Salute Beatrice Lorenzin aveva assicurato alla famiglia della piccola Vittoria De Biase qualche settimana fa che sarebbe intervenuta rapidamente perché possa avere la possibilità di utilizzare un farmaco che è in sperimentazione. I genitori avevano rivolto un appello al ministro, sostenuto anche da una pagina Facebook e da una petizione molto seguita online, affinché la bambina possa utilizzare l’Isisi SmnRx, molecola brevettata che in fase sperimentale sta dando buoni risultati. La bambina napoletana però non ha potuto accedere alla sperimentazione perché troppo grande per il protocollo che prevede bimbi fino a 7 mesi, mentre lei ha 16 mesi.

La legge prevede la somministrazione del farmaco sperimentale in caso di cura compassionevole, ma la decisione ultima spetta all’azienda farmaceutica produttrice americana e detentrice della sperimentazione, che al momento non ha ancora dato una risposta affermativa. L’azienda farmaceutica statunitense potrebbe rifiutarsi di concedere le cure e il Ministero a quel punto avrebbe le mani pressoché legate. La decisione, in pratica, non è contestabile. “Non chiediamo di entrare in un programma sperimentale, quindi non c’è alcun rischio di alterazione delle statistiche sull’utilizzo del farmaco o di un rallentamento delle prove, dei trials eseguite dalla casa farmaceutica – tengono a chiarire i genitori di VittoriaLa somministrazione del farmaco deve avvenire esclusivamente nell’ambito delle cure compassionevoli, che non fanno statistica”.

La parola alla casa farmaceutica

Nel loro appello papà Gerardo e mamma Sonia chiedevano al ministro Lorenzin di mobilitarsi affinché la bimba possa accedere al farmaco ad uso compassionevole che allevierebbe le sue sofferenze. “È la nostra gioia e abbiamo rischiato di perderla tante volte, per questo non possiamo permettere mai più che accada. I bambini perdono l’uso dei muscoli per la morte dei motoneuroni. Il problema però non è solo motorio perché’ pian piano anche i polmoni smettono di funzionare e si muore”.
Il via libera del ministero Beatrice Lorenzin era seguito quello dell’Agenzia Italiana del Farmaco. “Appresa la vicenda – dice la titolare del dicastero della Salute – abbiamo disposto subito una serie di approfondimenti. Stiamo facendo ogni sforzo per assicurare il farmaco alla piccola Vittoria, anche se va detto che l’ultima parola spetta alla casa farmaceutica”.


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